Проблемы лекарственного обеспечения больных орфанными заболеваниями из-за недостаточности финансовых ресурсов стали одной из тем, затронутых главой Ингушетии Юнус-Бек Евкуровым на обсуждении проекта федерального бюджета на 2018 год. Его идею централизованного обеспечения регионов медикаментами Минздравом РФ поддержала руководитель Совета Федерации РФ Валентина Матвиенко, отметив, что нужно расширить перечень нозологий и в полном объеме поднять на федеральный бюджет все расходы по орфанным заболеваниям. Конечно, это серьезный финансовый вопрос, проработка была поручена министру финансов Антону Силуанову.
Сейчас в соответствующем законе о финансировании лечения пациентов с редкими заболеваниями только 124 орфанных заболевания, в то время, как медицине их известно около 7 тысяч. Орфанные заболевания – это очень редкие болезни. Их еще называют «сиротскими». К счастью, вероятность обнаружить у себя одну из них очень мала. Если рассматривать всё население Земли, то редкие орфанные заболевания встречаются у одного человека из двух тысяч. В разных странах статистика по орфанным патологиям отличается в зависимости от уровня жизни населения, его генетических особенностей и т. д. Чаще всего орфанные заболевания являются врожденными и обусловлены генетикой человека. Их можно обнаружить сразу после появления ребенка на свет или в детском возрасте. Но подавляющее большинство болезней становятся очевидными только со временем, когда человек взрослеет.
Президент благотворительной общественной организации «Хантер-синдром» Снежана Митина в интервью информационному порталу Mirmol.ru сообщила, что в дополнительной строке расходов регионального бюджета, либо федеральных субсидий, либо каких-то дополнительных вливаний не существует, поэтому каждый регион должен взыскивать средства без возможности их привлечения самостоятельно: «Поскольку на территории РФ некоторые регионы дотационные, им это очень сложно сделать».
Со слов Митиной в таких регионах как Башкортостан, Мурманск, Оренбург и многих других отсутствуют, например, лекарства для мукополисахаридоза I, II, VI типов, а тем временем, там порядка нескольких десятков больных.
За рубежом все покрывает медицинская страховка. Чем круче страховка, тем престижней клиника, в которой будет проходить лечение больной и, соответственно, лучше врачи. Если семья в отъезде и находится в другом городе, страховые компании оказывают помощь по месту пребывания».
По информации эксперта фонда, в соответствующем постановлении правительства числится лишь 214 заболеваний с разным бюджетом на рецепт, причем бюджетное обеспечение в каких-то случаях в 10, в каких-то — в 50 раз меньше, чем необходимо для пациентов с мукополисахаридозом: «Медикаменты на лечение этой болезни дорогие и в основном страдают дети. У нас медицинская миграция. Очень много пациентов в Москве, в стесненных жизненных условиях, чьи семьи продали все что могли. Тем не менее дети получают лечение, потому что другого пути не нашли. Это неправильно – неравный доступ к терапии в разных регионах страны. В республике Татарстан есть дети, которых лечат, а других нет, даже по решению суда. Каждую неделю мамы звонят, плачут. И я не знаю, как им помочь».
Президент БОО «Хантер-Синдром» также упомянула о сложностях с финансированием пациентов с орфанным заболеванием по СКФО. «На Северном Кавказе ситуация тоже ужасная. В том же Дагестане, у нас есть выигранное решение суда по ребенку со II типом мукополисахаридоза, не можем добиться необходимого лечения. По VI типу пациентов лечили год, а потом сняли с лечения, потому что деньги закончились. В восточных республиках вообще беда. Мне казалось все будет наоборот, что люди там ближе к такому понятию как честь. Там и перебои в лечении, и проблемы с закупками. А в прокуратуру мамы пойти не могут, мужья их не пускают».
Ханика Алиева и Танзила Гулиева из республик Северного Кавказа – Дагестана и Ингушетии. В родных республиках им не смогли помочь, они были вынуждены покинуть родной край и переехать в столицу страны. Бюджет регионов не обладает средствами для покупки медикаментов и нет квалифицированных специалистов. Ханика — вдова, у нее трое детей, двое из которых колясочники с мпс-4 типа. Она выиграла дело в суде и ей предоставили возможность лечить детей в Москве. Благотворительный фонд «Инсан» оплатил семье перелет и финансово помогал первое время. Затем Ханике протянул руку помощи частный меценат, взявший на себя расходы по оплате съемной квартиры до завершения лечения. Мать детей с редким заболеванием в телефонном разговоре сказала, что, благодаря осуществленному в Москве лечению, состояние детей улучшилось.
Танзила Гулиева, мать шестерых детей из Ингушетии. У одного из сыновей мпс-2 типа, тоже переехала в Москву, чтобы вылечить своего ребенка: «В Ингушетии мы не смогли добиться лекарств от республиканского Минздрава, несмотря на выигранное в суде дело. По приезду в Москву мы в течение месяца получили необходимые медикаменты. Очень скучаю по детям: четверо в столице со мной, двое — остались с бабушкой». Помимо нее в Ингушетии есть еще семьи с аналогичными проблемами, даже среди ее дальних родственников», – сообщила корреспонденту Mirmol.ru Гулиева. «Друзья, родственники, соседи, конечно, жалели, кто чем мог помогал». Куда только не обращалась Танзила за помощью, но ей также, как и Ханике, помог частный меценат – Омаргаджиев Бадрудин. Благодаря его финансовой поддержке ее сын Мухамад-Амин получает помощь вот уже 5 лет.
Вероятно, с реализацией идеи Евкурова и Матвиенко, шанс у таких семей с больными детьми появится.
Исполнительный директор МРБООИ «Союз пациентов и пациентских организаций по редким заболеваниям» Беляков Денис Владимирович рассказал о федеральных программах, направленных на обеспечение лекарствами людей с редким заболеванием. «Есть федеральная программа “Семь нозологий”, которая обеспечивает лекарствами людей с редкими заболеваниями. Программа работает 10 лет. Закупки осуществляются Минздравом РФ, затем препараты рассылаются пациентам. В 2012 году запустили программу “24 нозологии”. По этой программе пациенты с 24 редкими заболеваниями получают препараты, но уже за счет средств региона. На данный момент, по России 16 тысяч пациентов входят в эту программу. Программа испытывает сложность последние 2 года, в связи с ограниченным финансированием отдельных регионов».
Эксперт сообщил, что количество пациентов ежегодно увеличивается и ситуация усугубляется: «В 2015 году не было дополнительного финансирования из федерального центра. 2017 год начался с того, что нам обещали выделить средства, но их до сих пор нет». В июне этого года Матвиенко говорила о необходимости скорейшего решения этого вопроса. Сумма на закупку препаратов для лечения редких заболеваний составляет до 30% от всего бюджета региона на лекарства для льготной категории граждан. Один рецепт стоит в 10 раз дороже, чем рецепт по программе «Семь нозологий», который является федеральным, и это неправильно.
Также Беляев отметил, что в Госдуме по вопросу редких заболеваний свой законопроект предлагал Сергей Миронов, руководитель «Справедливой России», но эта инициатива в сентябре месяце текущего года была отклонена. В настоящее время идут обсуждения, каким образом можно будет решить этот вопрос. К тому же есть письмо Минздрава правительству РФ, чтобы группу высокозатратных, редких заболеваний перевести на федеральный уровень и бюджет порядка 8 миллиардов.
К сожалению, для лечения многих орфанных заболеваний еще не придумали лекарств. Мировые институты работают над разработкой лекарств от редких заболеваний. Таких заболеваний порядка 8 тысяч, а лекарства придумали лишь для 300. Этот вопрос на данный момент открытый. Некоторые российские лаборатории участвуют в международных исследованиях, участвуют в разработке некоторых препаратов от редких болезней. Но какой-то глобальной государственной политики в этом направлении пока что не существует. В России в основном такие работы ведут исследователи-энтузиасты и несколько крупных фармацевтических организаций, которые либо копируют уже имеющиеся препараты, либо планируют усовершенствование их. «Это инициатива конкретных частных лиц, а не глобальная политика, которую мы так ждем», — отметил эксперт.
